В ходе заседания Президиума Совета законодателей министр здравоохранения России Михаил Мурашко сообщил, что несколько детей в рамках клинических исследований получили отечественный препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА), аналог зарубежного препарата «Золгенсма». Информация о клиническом исследовании размещена на сайте компании BIOCAD.
«По спинальной мышечной атрофии уже наша с вами победа, что такие дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение. На клиническое исследование вышел отечественный препарат — аналог "Золгенсмы". Сегодня уже несколько детей получили первые инъекции», — сказал Михаил Мурашко.
По информации компании, за время проведения клинического исследования препарата генной терапии, имеющего индекс ANB-004-1/BLUEBELL, будут оценены основные показатели безопасности и эффективности после однократного внутривенного введения различных доз препарата ANB-004 у пациентов, которые:
● имеют установленный клинически и подтвержденный молекулярно-генетическим тестированием диагноз СМА 5q (гомозиготная делеция 7-го экзона гена SMN1 или гетерозиготная делеция 7-го экзона + подтвержденная точечная мутация гена SMN1), наличие 2 копий гена SMN2 и возраст дебюта (появление первых симптомов заболевания) до 180 дней (6 месяцев) от рождения.
● Возраст до 240 дней (8 месяцев).
Напомним, что «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) представляет собой геннотерапевтическое лечение — введение полноценного гена SMN1 при помощи аденоассоциированного вируса AAV9. Судя по всему, аналогичная технология работает и в препарате BIOCAD.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
