Американские ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор предложили использовать для лечения муковисцидоза антисмысловые олигонуклеотиды. Это позволяет восполнить уровень белка, концентрация которого снижена у пациентов из-за мутации. Исследование опубликовано в журнале Nature Communications.
Антисмысловые олигонуклеотиды — это короткие цепочки РНК, которые способны комплементарно связываться с мРНК. Это препятствует процессу трансляции — синтезу белка. С помощью такого подхода можно регулировать уровень определенных белков в клетках. Ранее ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор разработали антисмысловую терапию для спинальной мышечной атрофии — «Спинраза». Этот препарат был одобрен для применения в США, и он уже помог 11 тысячам пациентов.
Теперь ученые занялись разработкой антисмысловой терапии других заболеваний, на этот раз сосредоточившись на муковисцидозе. Это наследственное заболевание, которое поражает железы внешней секреции. Его развитие вызвано мутацией гена трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR), из-за которой нарушается структура соответствующего белка и снижается его уровень в клетке. Исследователи разработали антисмысловые олигонуклеотиды, благодаря которым можно восполнить уровень белка CFTR, хоть его структура из-за мутации все равно остается нарушенной. Ученые показали, что лучше иметь неправильную форму CFTR, чем не иметь этого белка вообще. В лабораторных экспериментах метод смог улучшить функцию клеток легкого, что говорит о его высоком потенциале.
В дальнейшем ученые надеются подобрать антисмысловые олигонуклеотиды для лечения других заболеваний. Они не исключают, что в будущем антисмысловая терапия станет рутинным подходом при лечении различных болезней.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
