В прошлом году международная команда исследователей научилась поддерживать жизнедеятельность печени в лаборатории. Теперь они доказали, что такой орган можно использовать в доклинических тестах генной терапии. С помощью безвредного аденоассоциированного вируса команда успешно доставила генетическую информацию в клетки печени. На основе этой модели ученые смогут разработать более эффективные препараты для генной терапии человека. Исследование опубликовано в журнале Nature Communications.
Генная терапия — сравнительно новая область в медицине. С ее помощью ученые планируют восстанавливать и заменять дефектные гены, а также придавать клеткам новые функции. Однако развитию генной терапии мешает одна большая проблема: у исследователей по всему миру нет доклинических моделей органов человека, на которых можно было бы разрабатывать новые методы лечения. Сегодня средства доставки генной терапии в клетки тестируются на животных, но их организмы не могут в точности воссоздать человеческие ткани.
В прошлом году ученые создали новый метод поддержания жизнедеятельности печени человека в лабораторных условиях. Теперь они показали, что орган можно использовать для испытаний генной терапии: команда успешно протестировала доставку генной информации в клетки печени с помощью 14 разновидностей безвредного аденоассоциированного вируса.
По словам авторов, усовершенствованная модель печени позволит установить оптимальную дозу препаратов для генной терапии, выявить их потенциальные побочные эффекты и свести к минимуму использование животных в доклинических испытаниях.
«Это важно, потому что нынешнее поколение вирусных векторов, которые мы используем для доставки генной терапии в печень, недостаточно хорошо для клинического применения. На данный момент нам часто приходится использовать препараты в высоких дозах, чтобы преодолеть их неэффективность и достичь клинической пользы», — рассказал Лешек Лисовски, старший автор исследования из Стэнфордского университета (США).
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
