Ученые показали, что лечение ингибиторами MEK может помочь при миелодиспластическом синдроме. Исследование опубликовано в журнале Cancer Discovery.
Исследование показало, что эти мутации производят альтернативную версию белка, созданного геном GNAS. Этот белок может быть перспективной мишенью для лекарств, направленных на лечение миелодиспластического синдрома (МДС). Это редкий вид рака крови, который очень тяжело лечить. Однако, как показали американские ученые, могут помочь препараты, известные как ингибиторы MEK. Они направлены как раз на белок, созданный геном GNAS.
Исследователи создали модели мутаций с использованием стволовых клеток, чтобы изучить их в физиологическом генетическом контексте. Затем они превратили сконструированные клетки в гемопоэтические клетки. После этого ученые проанализировали сплайсинг и связывание РНК. Именно этот процесс вызывает миелодиспластический синдром. Команда показала, что клетки МДС из модели, а также клетки пациентов с МДС с этими мутациями чувствительны к лечению ингибиторами MEK.
«Это первое исследование, показывающее, что измененный белок, созданный GNAS, увеличивается в клетках с мутациями в МДС. Это делает раковые клетки уязвимыми для ингибиторов MEK. Наши результаты поддерживают будущую разработку лекарств, нацеленных на GNAS», — заключает Эйрини Папапетру из медицинского центра Маунт-Синай в США.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
