Американские ученые разработали наночастицу для доставки технологии редактирования генов в эндотелиальные клетки. Ранее эти клетки были недоступны для редактирования генома. Открытие поможет бороться с эндотелиальной дисфункцией и вызываемыми ей заболеваниями, а в перспективе — даже с раком. Исследование опубликовано в журнале Cell Reports.
«Разработанные нами наночастицы представляют собой новую мощную систему доставки для редактирования генома в эндотелиальных клетках сосудов и могут использоваться для лечения многих заболеваний, включая острый респираторный дистресс-синдром от тяжелой формы COVID-19. С помощью этой наночастицы мы можем ввести гены, чтобы предотвратить повреждение сосудов и/или способствовать восстановлению сосудов, исправить генные мутации и включить или выключить гены для восстановления нормальной функции. Это также позволяет нам редактировать несколько генов одновременно. Это важный шаг вперед в лечении любого заболевания, вызванного эндотелиальной дисфункцией», — рассказал Юян Чжао из Детского исследовательского института Стэнли Манна при детской больнице Энн и Роберта Х. Лурье в Чикаго.
Эндотелий — это однослойный пласт клеток, которые выстилают внутреннюю поверхность кровеносных сосудов. Клетки эндотелия крайне важны для работы сосудистой системы, в частности, от них зависит сужение и расширение сосудов. Однако ряд факторов (курение, лишний вес, малоподвижный образ жизни) приводят к нарушению их функции — эндотелиальной дисфункции. Она лежит в основе многих заболеваний, таких как ишемическая болезнь сердца, инсульт, бронхолегочная дисплазия и гипертензия легочной артерии.
Теперь американские ученые нашли новый способ бороться с эндотелиальной дисфункцией с помощью технологии редактирования генов CRISPR/Cas9. Они разработали уникальную наночастицу, которая несет плазмидную ДНК CRISPR/Cas9. С помощью однократной внутривенной инъекции ученые вводили наночастицу в организм пациентов. Через несколько дней она начинала действовать.
С помощью этой наночастицы авторы исследования стали первыми в мире учеными, которые сделали клетки эндотелия доступными для редактирования генома. Традиционный способ доставки CRISPR/Cas9 — с помощью вируса — невозможен для этих клеток. По словам ученых, теперь, когда редактирование генома в эндотелиальных клетках стало возможным, с помощью CRISPR/Cas9 можно даже лечить рак. Например, перекрывая кровоснабжение опухоли или блокируя метастазирование.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
