Американские исследователи разработали аденоассоциированный вирусный вектор, который доставляет мышечным клеткам инструкции по созданию антител, блокирующих вирус иммунодефицита человека. Терапия уже прошла I фазу клинических испытаний, результаты которых опубликованы в журнале Nature Medicine.
С самого открытия вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) ученые стремятся создать вакцину против вызываемой им инфекции. Однако этот вирус обладает многочисленными защитными механизмами, которые не позволяют иммунной системе человека эффективно отвечать. Альтернативную стратегию борьбы с ВИЧ предложили ученые из Института Рагона, Массачусетского технологического и Гарвардского институтов. Терапия включает введение аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), который доставляет мышечным клеткам генетические инструкции для создания антител, блокирующих ВИЧ.
Вектор AAV несет генетическую последовательность антитела к ВИЧ-1, блокирующего способность вируса связываться с рецептором CD4 на иммунных клетках, через который ВИЧ попадает в клетку. AAV проникает в мышечные клетки, где производит антитела, попадающие в кровоток.
Терапия уже прошла I фазу клинических испытаний. В них приняли участие восемь взрослых добровольцев с ВИЧ, которые получали стабильную антиретровирусную терапию в течение как минимум трех месяцев. Внутримышечная инъекция AAV оказалась безопасной и хорошо переносимой, а в крови всех испытуемых был обнаружен измеримый уровень антител против ВИЧ.
«Эта работа демонстрирует первое успешное создание моноклональных антител на основе AAV у людей, — говорит соавтор исследования Алехандро Балаш. — Кроме того, у нас впервые появился подход, способный произвести множество нейтрализующих антител против ВИЧ. Результаты исследования показали, что разработанная нами платформа способна поддерживать длительную экспрессию антител после одной инъекции. Учитывая то, что мы можем закодировать любое антитело в векторе, мы сможем производить эффективные профилактические средства против множество других инфекционных заболеваний от малярии до COVID-19. Технология также может быть адаптирована для доставки других биологических препаратов».
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
