Ученые из Северо-западного университета (США) показали эффективность генной терапии, совмещенной с применением лекарств от болезни Паркинсона. Им также удалось раскрыть механизмы развития этого заболевания на ранних стадиях. Научная статья опубликована в журнале Nature.
Одно из лекарств от болезни Паркинсона, леводопа, становится менее эффективным на поздних стадиях развития заболевания. Это происходит из-за необратимой потери дофаминовых нейронов.
Американские ученые в своем доклиническом исследовании рассматривали генную терапию, направленную на небольшой участок в мозге — черную субстанцию (substantia nigra). Как оказалось, при совмещении такой терапии с лечением леводопой эффективность препарата повышается. Дело в том, что генная терапия восстанавливает способность нейронов, находящихся в черной субстанции, переводить леводопу в дофамин. По сути, эта терапия «воссоздала» здоровый участок мозга, на который действует леводопа, и устранила проблемы в деятельности мозга, которые вызывали моторные затруднения. Несмотря на то что научное сообщество не считало так последние 30 лет, моторные симптомы, развивающиеся при болезни Паркинсона, связаны именно со сниженной выработкой дофамина в черной субстанции. При разработке терапии для болезни Паркинсона она может служить одной из мишеней.
Ученым также удалось выяснить, почему во время течения болезни Паркинсона отмирают дофаминовые нейроны. Используя продвинутые генетические технологии, они доказали, что повреждение митохондрий дофаминовых нейронов является первопричиной развития болезни Паркинсона. Если митохондрии дефектны, нейроны больше не могут качественно выполнять свою работу. Не имея источника энергии, они отмирают. Следовательно, митохондрии — другая возможная мишень терапии болезни Паркинсона. Кроме того, исследователи создали человеческую модель, которая показывает, что происходит при развитии болезни Паркинсона еще до появления клинических симптомов.
«Новая человеческая модель развития болезни Паркинсона может помочь разрабатывать тесты, с помощью которых можно было бы определить людей, которым в ближайшие 5–10 лет могут поставить диагноз болезни Паркинсона, — рассказал доктор Джеймс Сурмайер, главный автор исследования. — Благодаря этому мы бы могли раньше приступать к терапии и менять курс течения болезни».
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
